Sarepta Therapeutics (SRPT) рухнула после отказа FDA зарегистрировать новейший препарат для лечения мышечной дистрофии
Sarepta Therapeutics (SRPT) резко подешевела в понедельник после того, как Управление по контролю за продуктами и лекарствами отклонило в регистрации последний препарат лечения мышечной дистрофии Дюшенна биотехнологической компании. После окончания торгов на фондовом рынке акции Sarepta упали на 12% до 106. Акции Sarepta завершили очередную сессию вниз на 3,7% до 120,31.
FDA указало на возможный риск инфекций, связанных с портом для внутривенного вливания, используемым для введения препарата, получившего название Голодирсен. Агентство также отметило опасения по поводу почечной токсичности в доклинических исследованиях и в отношении других препаратов того же класса, говорится в пресс-релизе Сарепты.
Доклинические тесты, в которых не участвуют пациенты, показали, что голодирсен может нанести вред почкам, когда его вводят в 10 раз большей дозе, чем та, которую Сарепта использовал в клинических исследованиях.
«На протяжении всего своего обзора агентство не поднимало никаких вопросов, свидетельствующих о неприемлемости Голодирсена, включая вопросы, которые легли в основу полного ответного письма», — заявил исполнительный директор Sarepta Дуг Ингрэм в письменном заявлении.
Биотехнологическая компания заявила, что немедленно запросила встречу с FDA, чтобы определить дальнейшие шаги.
В случае одобрения Голодирсен будет лечить 8% населения с мышечной дистрофией Дюшенна. МДД — это генетическое заболевание, характеризующееся прогрессирующей мышечной слабостью. Sarepta уже продает Exondys 51, который лечит около 13% пациентов с этим заболеванием.
https://www.investors.com